Πρόκειται για μια σειρά παθολογικών καταστάσεων που χαρακτηρίζονται από μόνιμη απώλεια νευρώνων, ειδικών περιοχών του εγκεφάλου ή της σπονδυλικής στήλης. Αυτό έχει ως επακόλουθο την προοδευτική πνευματική και σωματική δυσλειτουργία.
Τα υπάρχοντα φάρμακα ανακουφίζουν μόνον τα συμπτώματα που σχετίζονται με αυτές τις διαταραχές και γενικά είναι μικρής αποτελεσματικότητας. Επειδή η απώλεια των νευρώνων είναι συνεχής αυτές οι ανακουφιστικές θεραπείες δεν επηρεάζουν την ερξέλιξη των νευροεκφυλιστικών νόσων.
Γιαυτό η ανάπτυξη νέων θεραπειών για τις νευροεκφυλιστικές νόσους αποτελεί επέιγουσα ανάγκη και πρόκληση για τους ιατρούς και λοιπούς ερευνητές.